輝瑞A型血友病基因療法在后期試驗中取得成功
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輝瑞公司周三表示，在一項大型后期試驗中，該公司開發的一種針對罕見遺傳性凝血障礙疾病的實驗性基因療法取得了成功，為可能的批準鋪平了道路。
這種被稱為A型血友病療法的基因療法，可能成為該公司繼Beqvez之后進入美國市場的第二種基因療法。該公司的Beqvez于今年4月獲準用于B型血友病。
A型血友病又名遺傳性抗血友病球蛋白缺乏癥或FⅧ缺乏癥，在遺傳性凝血病中占首位，病因是患者X染色體上的抗血友病球蛋白基因（FⅧ基因）突變。主要表現為出血傾向，出血部位廣泛，常反復發生，可形成血腫，關節變形，死因多為顱內出血。
輝瑞公司是投資于快速增長的基因和細胞療法領域的幾家制藥商之一，這些療法是針對患者的基因來源或細胞的一次性、高成本的治療方法，用于治愈或顯著改變疾病的進程。
本文由遠航于2024-07-25發表在山東天一水務工程有限公司，如有疑問，請聯系我們。
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