來源：華爾街見聞

　　輝瑞公司周三宣布，其針對罕見遺傳性凝血障礙——血友病A的實驗性基因療法，在一項大型的后期臨床試驗中取得了成功，為潛在獲批鋪平道路。而且繼今年4月獲批用于治療B型血友病的“Beqvez”之后 ，這款A型血友病治療藥物可能成為該公司進入美國市場的第二種基因療法。

　　美東時間7月25日周三，美國制藥巨頭輝瑞公司宣布，其針對罕見遺傳性凝血障礙——血友病A的實驗性基因療法，在一項大型的后期臨床試驗中取得了成功。這一成果為該療法的潛在獲批鋪平了道路。

　　這種針對A型血友病的療法，可能成為輝瑞繼4月獲批用于B型血友病的“Beqvez”之后，該公司進入美國市場的第二種基因療法。

　　該療法由輝瑞與Sangamo Therapeutics聯合開發。消息發布后，Sangamo Therapeutics的股價早盤一度暴漲124%，而輝瑞的股價表現稍遜，跌超0.6%后又一度漲超1.4%。

　　血友病A是一種終生疾病，由缺乏名為因子VIII的凝血蛋白引起，導致血液無法正常凝固，增加了自發性出血和術后嚴重出血的風險。輝瑞在一份新聞稿中援引數據稱，全球大約每10萬名男性新生兒中有25例血友病A患者。目前，A型血友病的標準治療方式是定期輸注因子VIII蛋白，以幫助血液凝固。

　　輝瑞的這一新型基因療法，旨在通過一次性治療，顯著減少患者的年出血次數，并改善其生活質量。輝瑞表示，經過15個月的治療后，這種一次性療法表現優于目前治療該疾病的標準療法——常規輸注因子VIII蛋白，而且有望減輕患者因頻繁靜脈注射或注射所帶來的身體和情感負擔。

　　首席研究員Andrew Leavitt博士強調：“對于A型血友病患者而言，頻繁的輸液或注射治療對其身體和情感的影響不可低估。” 這一突破性療法的成功，無疑為患者和醫療界帶來了新的選擇和希望。

　　輝瑞公司表示，盡管研究仍在進行中，但將在即將舉行的醫學會議上提供更多數據。如果該療法獲得批準，它將與BioMarin Pharmaceutical的一次性治療“Roctavian”形成競爭。盡管BioMarin的療法自去年在美國獲批以來市場接受度不高，但輝瑞的加入可能會改變這一局面。據報道，目前BioMarin正在考慮是否出售其售價高達290萬美元的A型血友病療法。

　　輝瑞是眾多投資于基因和細胞療法領域的制藥公司之一。基因和細胞療法是一種一次性、高成本的治療方法，針對患者的基因來源或細胞來治愈或顯著改變疾病的進程。一些行業健康專家預計，這些療法將取代患者長期管理慢性疾病的傳統治療方法。